Терапевтски третман
Денес хемофилијата А не може да се излекува. Сепак, таа може да се лекува со давање на фактор на коагулација кој недостасува или е во ниско ниво во крвта. Овој процес вклучува режим на интравенско давање на факторот кој недостасува.
Алтернативно, хемофилијата А може да се лекува и со поткожно давање на молекула што ја имитира активноста на факторот VIII.
Симптоматска или терапија по потреба се дава при појава на тешко крварење (на пр. по повреда или крварење во зглобовите), со цел да се подигне нивото на факторот на коагулација во крвта и брзо да се запре крварењето.
Исклучително е важно да се даде терапијата што е можно поскоро по почеток на крварењето, за да се избегне понатамошно оштетување на заболеното ткиво. Ако крварењето не се лекува веднаш, може да предизвика долгорочно оштетување на ткивата (на пр. искривување или уништување на зглобовите) или дури да претставува живото-загрозувачка состојба (на пр. во случај на интракранијално крварење).
Како што означува зборот, профилактичката терапија има за цел да спречи појава на епизоди на крварење, т.е. да се спречи крварење преку долгорочно задржување на задоволително ниво на фактор на коагулација во крвта. Ова се постигнува со редовно интравенско давање на третман кој содржи релевантен агенс, според упатствата на лекарот.
Алтернативно, профилактичката терапија може да вклучи поткожна администрација на молекула што го имитира ефектот на факторот VIII.
Профилактичката терапија помага во намалување на зачестеноста на крварења во зглобовите, намалувајќи го ризикот за појава на хемофилична артропатија.
Главна компликација на третманот со заместителна терапија е развојот на инхибитори против факторите на коагулација кои се примаат. Инхибитори се антитела кои ги создава телото против факторите на коагулација дадени како третман. На овој начин, телото „се бори“ со агенсот што го прима преку интравенски третман (фактор VIII или IX) затоа што го препознава како „натрапник“ и развива антитела за да го „деактивира“. Инхибиторите на факторот VIII се најчести и се јавуваат кај околу една третина од луѓето со тешка хемофилија А и кај околу 1 од 50 лица со лесна или умерена хемофилија А.
Обично, ова се случува за време на детството кај лица со тешка хемофилија А и подоцна во животот кај оние со поблага состојба. Инхибиторите го уништуваат и факторот на коагулација даден како третман и кој било друг фактор на коагулација веќе присутен во организмот.
Ова е сериозна компликација на третманот, затоа што ако, на пример, лице со хемофилија А развива инхибитори на факторот VIII, инхибиторите ќе ја „деактивираат“ вкупната количина на фактор VIII присутна во организмот и, следствено, ефикасноста на третманот ќе се намали.
Зарем нема добри вести за луѓето со инхибитори?
Се разбира, има! Кај околу две третини од случаите, инхибиторот исчезнува самостојно или со примена на третман познат како терапија за имунолошка толеранција (ИТТ) или индукција на имунолошка толеранција (ИТИ). Кај лица со тешка хемофилија А со инхибитори, во обид да се контролира крварењето, се даваат премостувачки агенси, кои содржат други фактори кои можат да го стимулираат формирањето на крвен чеп и го запираат крварењето.
Алтернативно, пациентите со хемофилија со инхибитори на факторот VIII можат да добијат поткожна (супкутана) профилактичка терапија со молекула што ја имитира активноста на факторот VIII.
Референци:
1.WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012.
Достапно на: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf [пристапено: октомври 2019 г].
2.Franchini M, Mannucci PM. Blood Rev 2013;27:179–84.
3.Berntorp E, Shapiro AD. Lancet 2012;379:1447–56.
