Θεραπευτική αντιμετώπιση

Σήμερα η αιμορροφιλία δεν μπορεί να ιαθεί. Μπορεί ωστόσο να αντιμετωπιστεί με την αναπλήρωση του παράγοντα πήξης που λείπει ή βρίσκεται σε χαμηλή ποσότητα στο αίμα. Η διαδικασία αυτή περιλαμβάνει την ενδοφλέβια χορήγηση αγωγής που περιέχει το συγκεκριμένο παράγοντα.

Η αιμορροφιλία Α, εναλλακτικά, μπορεί να αντιμετωπιστεί με υποδόρια χορήγηση μορίου, το οποίο μιμείται τη δράση του παράγοντα VIII.

Υπάρχουν δύο τρόποι θεραπευτικής αντιμετώπισης της αιμορροφιλίας:

Συμπτωματική ή

κατ’ επίκληση θεραπεία

Η συμπτωματική ή κατ’ επίκληση θεραπεία χορηγείται μετά την εκδήλωση ενός σοβαρού αιμορραγικού επεισοδίου, (π.χ. ύστερα από τραυματισμό ή μια αιμορραγία σε άρθρωση), προκειμένου να αυξηθούν εκείνη τη στιγμή τα επίπεδα του παράγοντα πήξης στο αίμα και να σταματήσει γρήγορα η αιμορραγία.

Η διαδικασία πήξης του αίματος

Όταν ένα αιμοφόρο αγγείο διαρραγεί, ειδικά κύτταρα του αίματος που ονομάζονται αιμοπετάλια συγκεντρώνονται στο σημείο αυτό και δημιουργούν έναν θρόμβο, φράσσοντας τη ροή του αίματος. Στη συνέχεια, οι παράγοντες πήξης δημιουργούν ένα πλέγμα γύρω από το θρόμβο, το οποίο τον σταθεροποιεί στο σημείο της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο, το σημείο της διαρροής του αίματος «σφραγίζεται» και η αιμορραγία σταματά.

Στην περίπτωση της αιμορροφιλίας, η απουσία ή η ανεπαρκής ποσότητα ενός από τους παράγοντες πήξης, δεν επιτρέπει τη δημιουργία ενός ισχυρού πλέγματος γύρω από το θρόμβο, με αποτέλεσμα ο θρόμβος να αποδομείται εύκολα και η αιμορραγία να συνεχίζεται για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

Προφυλακτική θεραπεία

Όπως δηλώνει και η λέξη, η προφυλακτική θεραπεία στοχεύει στην πρόληψη των αιμορραγικών επεισοδίων, δηλαδή στην αποτροπή των αιμορραγιών μέσω της μακροπρόθεσμης διατήρησης ικανοποιητικών επιπέδων του παράγοντα πήξης στο αίμα. Αυτή επιτυγχάνεται με την τακτική ενδοφλέβια χορήγηση της αγωγής που περιέχει τον παράγοντα, σύμφωνα με τις οδηγίες του θεράποντος ιατρού.

Εναλλακτικά, η προφυλακτική θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει την υποδόρια χορήγηση μορίου, το οποίο μιμείται τη δράση του παράγοντα VIII.

Η διαδικασία πήξης του αίματος

Όταν ένα αιμοφόρο αγγείο διαρραγεί, ειδικά κύτταρα του αίματος που ονομάζονται αιμοπετάλια συγκεντρώνονται στο σημείο αυτό και δημιουργούν έναν θρόμβο, φράσσοντας τη ροή του αίματος. Στη συνέχεια, οι παράγοντες πήξης δημιουργούν ένα πλέγμα γύρω από το θρόμβο, το οποίο τον σταθεροποιεί στο σημείο της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο, το σημείο της διαρροής του αίματος «σφραγίζεται» και η αιμορραγία σταματά.

Στην περίπτωση της αιμορροφιλίας, η απουσία ή η ανεπαρκής ποσότητα ενός από τους παράγοντες πήξης, δεν επιτρέπει τη δημιουργία ενός ισχυρού πλέγματος γύρω από το θρόμβο, με αποτέλεσμα ο θρόμβος να αποδομείται εύκολα και η αιμορραγία να συνεχίζεται για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

Ας μιλήσουμε για τους αναστολείς…

Μια σημαντική επιπλοκή της θεραπείας υποκατάστασης είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των παραγόντων πήξης που χορηγούνται με τη θεραπεία. Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσει ο οργανισμός απέναντι στους παράγοντες πήξης που χορηγούνται με τη θεραπεία. Με τον τρόπο αυτό, ο οργανισμός "καταπολεμά" τον παράγοντα που λαμβάνει μέσω της ενδοφλέβιας αγωγής (παράγοντα VIII ή IX), διότι τον αναγνωρίζει ως "εισβολέα" και αναπτύσσει αντισώματα για να τον "αδρανοποιήσει".

Οι αναστολείς έναντι του παράγοντα VIII είναι οι πιο συχνοί και εμφανίζονται στο ένα τρίτο περίπου των ατόμων με βαριά αιμορροφιλία Α και σε περίπου 1 στα 50 άτομα με ήπια ή μέσης βαρύτητας αιμορροφιλία Α.

Τυπικά, αναπτύσσονται στην παιδική ηλικία στα άτομα με βαριά αιμορροφιλία Α και αργότερα στη ζωή σε ηπιότερες καταστάσεις. Οι αναστολείς καταστρέφουν τόσο τον παράγοντα πήξης που χορηγείται με τη θεραπεία όσο και οποιονδήποτε παράγοντα πήξης υπάρχει ήδη στο σώμα.

Αυτό αποτελεί μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας, γιατί αν για παράδειγμα ένα άτομο με αιμορροφιλία Α αναπτύξει αναστολέα έναντι του παράγοντα VIII, οι αναστολείς θα "αδρανοποιήσουν" τη συνολική ποσότητα του παράγοντα VIII που υπάρχει στο σώμα και κατά συνέπεια, η αποτελεσματικότητα της θεραπείας μειώνεται.

Άρα, δεν υπάρχουν θετικά νέα για τα άτομα με αναστολείς;

Και βέβαια υπάρχουν! Σε περίπου δύο τρίτα των περιπτώσεων, ο αναστολέας εξαφανίζεται από μόνος του ή με την εφαρμογή μιας θεραπείας που είναι γνωστή ως θεραπεία ανοσοανοχής (ITT) ή επαγωγή ανοσοανοχής (ITI). Σε περιπτώσεις βαριάς αιμορροφιλίας Α με επιμονή αναστολέων, σε μια προσπάθεια ελέγχου της αιμορραγίας χορηγούνται παράγοντες παράκαμψης, οι οποίοι περιέχουν άλλους παράγοντες που μπορούν να διεγείρουν το σχηματισμό ενός θρόμβου και να σταματήσουν την αιμορραγία.

Εναλλακτικά, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α με αναστολείς έναντι του παράγοντα VIII μπορούν να λάβουν υποδόρια θεραπεία προφύλαξης με μόριο το οποίο μιμείται τη δράση του παράγοντα VIII.

Ορόσημα στη θεραπευτική αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας

1828
1940s
1952
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1955
1958
1964
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1968
1970s
1985
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1992
1995
1997
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1998
2000s
2017
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
2018
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Ο FDA και ο ΕΜΑ
εγκρίνουν το πρώτο
υποδορίως
χορηγούμενο μόριο

προφύλαξη ρουτίνας σε
ενήλικες και παιδιά με
αιμορροφιλία A χωρίς
αναστολείς έναντι του

Βιβλιογραφία:

1.WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012.
Available at: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf [Accessed 24 October 2019].
2.Franchini M, Mannucci PM. Blood Rev 2013;27:179–84.
3.Berntorp E, Shapiro AD. Lancet 2012;379:1447–56.

Μύθοι & Αλήθειες
Υπό την αιγίδα: Πρωτοβουλία:
Αυτές οι πληροφορίες προορίζονται για γενική πληροφόρηση και ενημέρωση του κοινού και σε καμία περίπτωση δεν μπορούν να αντικαταστήσουν τη συμβουλή ιατρού ή άλλου αρμοδίου επαγγελματία υγείας.
Share This: